政 策 动 向
（1）9月2日，北京9部门发布《关于支持美丽健康产业高质量发展的若干措施》，发展美丽健康产业是落实《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》《北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划》，推动医药健康产业链延伸、培育经济增长新动能的重要手段，对满足人民群众日益增长的美好生活需要具有重要意义。措施鼓励开展基因编辑和新型细胞培养等底层技术攻关；鼓励企业挖掘中国特色植物资源宝库，对制备工艺、质量控制、作用机理等进行研究，开发植物新原料；鼓励企业基于生物工程学、皮肤科学等科技成果，开发高品质生物技术、化学新原料。
（2）近日，上海市科学技术委员会发文：根据《上海市建设具有全球影响力的科技创新中心“十四五”规划》等，上海市科学技术委员会特发布2023年度合成生物学重点专项申报指南。专题一、开发关键共性技术。方向1：开发下一代基因编辑工具/技术集；方向2：开发AI赋能的酶定向进化和设计技术；方向3：哺乳动物性染色体大规模遗传改造新技术的建立及应用。专题二、发展面向重点应用产业的关键技术。方向1：开发新型RNA药物创制的合成生物技术；方向2：发展功能食品的合成生物制造技术；方向3：环境污染物监测与高效降解微生物体系的构建与应用示范。
（3）9月8日，北京市人民政府办公厅发布关于印发《北京市促进未来产业创新发展实施方案》的通知。方案明确，到2030年，形成一批颠覆性技术和重大原创成果，构建一批应用场景、中试平台和技术标准，培育一批行业领军企业、独角兽企业，建设一批创新中心和创新联盟，培养引进一批战略科学家、产业领军人才、产业经理人和卓越工程师。面向未来生命健康和医疗需求，在海淀、石景山、通州、昌平、大兴、平谷、密云、经开区等区域，重点发展基因技术、细胞治疗与再生医学、脑科学与脑机接口、合成生物、基因编辑等细分产业。
（4）2023年9月12日，杭州市人民政府办公厅印发《支持合成生物产业高质量发展若干措施》，《若干措施》指出，重点支持生物类医疗美容原料及制品、化妆品新原料等产品；应用于生物发酵、分离和纯化等关键环节设备的生产制造。值得关注的是，《若干措施》将支持生物类医疗美容产品产业化。积极发展肉毒杆菌素、重组人表皮生长因子、重组III型人源化胶原蛋白冻干纤维、透明质酸医用修复敷料等医疗美容药械。对获得国家药械注册证书并进行产业化的，医疗美容药品每个品种给予最高500万元奖励，三类医疗美容器械每个品种给予最高100万元奖励，二类医疗美容器械每个品种给予最高50万元奖励。产品获证后3年内生产并形成销售的，在每年保持增长的基础上，按年度新增销售额，每增加1000万元给予不高于50万元奖励，单个企业每年累计奖励金额最高不超过500万元。
（5）9月12日，安徽省委常委、合肥市委书记虞爱华在召开生物医药产业链企业座谈会上表示，要发力合成生物新赛道。省委常委、合肥市委书记虞爱华主持召开生物医药产业链企业座谈会，听取企业意见建议，研究解决具体问题。会议指出，生物医药产业是关系国计民生和国家安全的战新产业，合肥已有“好”的基础，正呈现“进”的态势，要举全市之力，加快构建“政产学研金服用”协同互动的产业生态，打造新的千亿级支柱产业和国家级产业集群。
（6）9月16日，上海市科委、市经信委、市卫健委联合发布《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案（2023—2025年）》，该方案提出12项重大任务和8项保障措施，旨在增强创新策源和临床研究转化能力，提升基因治疗产品可及性和产业发展能级。方案提出要开展关键核心技术攻关，加强核酸序列设计与合成、基因编辑等基因操控新工具、药物递送新载体等领域攻关，推动人工智能、合成生物学等前沿技术与基因治疗相关技术交叉融合，突破核心关键技术，构建自主可控的基因治疗技术创新体系，支持产业高质量发展。
（7）9月25日，2023张江生命科学国际创新峰会重磅发布《浦东新区加快培育高端生物制造产业集群行动方案》。《行动方案》指出，结合浦东新区的产业基础与禀赋条件，以及生物制造的产业特征与发展阶段，浦东新区计划到2025年底，招引培育行业领军及细分领域头部企业10家，新增上市企业3-5家、初创企业50家、区级以上企业研发中心10家。浦东新区在生物医药领域的引领优势、生物材料领域的先发优势、人工智能领域的协同优势、大设施大平台的集聚优势，以及自贸区引领区的综合改革优势，为培育高端生物制造产业集群提供了丰沃土壤。
国 内 动 态
1.融资上市
（1）9月1日，致力于研究和开发创新mRNA疫苗和疗法的因诺纬克生物科技公司(Innovac Therapeutics)宣布，已完成Pre-A轮融资，投资方包括骊宸资本、元璟资本、楹联健康基金、TG Sino-Dragon Fund以及其他行业知名机构。本轮融资所得资金将用于开发具备自主知识产权的mRNA技术平台和建设生产能力，以将管线项目推进至临床阶段。本次融资由多家知名投资机构共同参与，代表着行业投资机构对因诺纬克生物的平台技术、使命和愿景的认可与支持。
（2）9月5日，江苏三黍生物科技有限公司完成数千万元Pre-A轮融资，本轮融资由南通投管领投，知耕基金跟投。此次所募资金三黍生物将用于研发植物基新材料，搭建质谱多组学、淀粉多糖研发平台，加快植物基新材料创新应用场景开发落地，构建全产业链生产布局。三泰生物成立于2014年，建立了国际领先的贯穿质谱多组学、淀粉多糖解析及植物基新材料研发生产为一体的科研检测服务平台，致力于提供专业的科研技术服务涵盖医学、植物学、农学、中药材、环境、土壤、植物基新材料等方向。
（3）9月7日，无锡晶海IPO成功过会，无锡晶海致力于用合成生物学技术实现高端氨基酸原料绿色智造。招股书显示，无锡晶海是一家主要从事氨基酸产品研发、生产、销售的国家级专精特新“小巨人”企业，主要产品包括支链氨基酸（异亮氨酸、缬氨酸、亮氨酸）、色氨酸、苯丙氨酸、脯氨酸等，可广泛应用于医药、食品、保健品、日化等众多领域。经过多年的创新发展，无锡晶海已经成为国内具备一定优势的通过生物制造方式规模化生产氨基酸产品的企业之一，公司的氨基酸原料药系列产品种类及生产规模位居行业前列，国内市场占有率较高，超过30%。
（4）9月11日，近日，杭州翱锐生物科技有限公司完成近亿元B+轮融资，本轮融资将主要用于国内首个基于PCR+蛋白的多组学平台的肝癌早筛产品及消化道多癌早筛产品的临床注册和市场销售，以及其他单癌种和泛癌种早筛早诊产品的研发。翱锐生物成立于2018年，在分子生物学，统计遗传学，计算生物学等方向有深厚的学术和技术积累，建立了一整套针对PCR平台的有效位点筛选和ctDNA高效富集技术。2021年底，公司引入战略投资人热景生物。热景生物拥有国内首创的肝癌三联检产品，与翱锐生物在底层技术，及未来产品销售上形成了良好的协同。
（5）9月13日，深圳肽盛生物科技有限公司完成数千万级人民币Pre-A轮融资。本轮融资由深圳富增基金管理有限公司投资，黎曼猜想担任本轮融资独家财务顾问。本轮资金主要用于多肽化合物库建设和团队建设。肽盛生物成立于2022年10月，是全球唯一一家拥有“集大成”多肽库的公司。公司基于全球独创的“复杂结构多肽构建技术”，构建了全球首个集合多肽结构多样性和序列多样性的实体多肽库，并围绕多肽库，打造了全流程多肽药物发现技术平台。
（6）9月16日，江苏创健医疗科技股份有限公司完成超2亿元B轮融资，由L Catterton旗下首支人民币基金以及中信证券旗下全球美元私募基金投资平台——中信里昂资本联合领投。此次融资创健医疗主要用于产业化推进、创新技术研发及海外市场扩展。创健医疗创立于2015年，是一家专注新型生物材料与创新蛋白/核酸药品研发、生产与销售的科技创新型企业。公司长期布局损伤修复、组织再生等生命健康新材料领域，致力于打造全球领先的合成生物学产业智造平台。
（7）近日，百开盛（上海）生物科技有限公司完成新一轮融资，金额未披露， 投资方是钟鼎资本以及深圳高新投资集团。百开盛生物（BioCatSyn）成立于 2022 年，是一家生物催化及合成生物学解决方案提供商，由国内生物化工领域资深科学家及20余年专注生物工程及产业化的核心研发团队共同创立，拥有成熟并领先的“酶与生物催化”“细胞工厂与生物合成”及“过程工程”三大技术平台，是具备前沿绿色生物制造方案、产品开发的创新平台。
（8）9 月 27 日，普洛发布公告，通过自有产业投资基金入股合成生物学公司合生科技，进一步拓展合成生物学布局。东阳市普洛股权投资基金合伙企业是由普洛股份有限公司与横店资本管理有限公司投资设立的产业投资基金。普洛产投近日与武汉合生科技有限公司及刘天罡、武汉大学资产经营投资管理有限公司、上海高瓴辰钧股权资合伙企业等合生科技股东签署了《关于武汉合生科技有限公司之增资协议》，以自有资金通过货币方式对合生科技增资 3,000 万元，增资完成后普洛产投持有合生科技 5.6604% 股权。
2.技术突破 （1）近日，中科国生与桐昆新材料研究院合作项目生物基呋喃聚酯纤维中试试车成功。本次中试试车是项目的一个重要节点，也是生物基呋喃聚酯打开化纤和纺织应用领域的关键一步。生物基呋喃聚酯由于分子结构使其在纤维领域应用具有独特性能，中科国生作为呋喃类生物基材料开发及产业化的领先企业，这一次与桐昆集团达成战略合作，是基于对全球减碳持续升级的深刻认识，也是推动可持续发展的必然选择，其将在多方面将开展务实合作，形成优势互补，通过不断创新，寻求技术突破，期待实现生物基呋喃聚酯纤维的新奇迹。 （2）近日，华熙生物发布消息，其在不同重量的HA分子不同功效的研究中取得了一种突破性技术，可以精确控制HA分子大小在400Da到4000kDa之间。此外，华熙生物表示开发了新一代小分子HA，名为 Hybloom™ Minitrue，分子量低于1000Da。该突破性产品具有窄而集中的透明质酸低聚糖分布，主要包括二糖HA2、四糖HA4和六糖HA6，这些低聚糖占产品成分的 85%以上。华熙生物利用人体皮肤细胞重建3D全层皮肤模型，应用细胞生物学和工程学原理，精心模拟人体皮肤的组织结构。虽然这种先进的3D模型缺乏血管、淋巴细胞和神经等元素，但它展示了完整的表皮层、基底膜结构和真皮，密切反映了人类皮肤的形态和关键蛋白质表达。 （3）近日，杨晓明团队开发了由EEV和IMV抗原组合而成的mRNA疫苗，能够有效诱导针对痘苗病毒的免疫，在小鼠模型上保护免受痘苗病毒致死感染，相关研究发表在Nature communications上。研究者测试了四种猴痘病毒抗原编码mRNA，包括全长A35R，M1R，完整A35R胞外域融合M1R(融合1：SP-A35R IECD-M1R)，短A35R胞外域融合M1R(融合2：SP-A35R sECD-M1R)，结果发现SP-A35R sECD-M1R表达量最高。分析疫苗对体液免疫和细胞免疫的作用，结果表明各组都诱导出抗A35R抗体，但全长A35R/M1R组不能有效诱导抗M1R抗体，而融合版本则可以诱导高水平的中和抗体。另一方面，研究者发现融合版本疫苗在第7天诱导了A35R(痘苗病毒A33R)特异性CD4 T细胞，在第30天后诱导M1R特异性CD4 T细胞。研究者进一步发现融合版本的疫苗能够维持长期的免疫保护，在3个月内抗体水平仍然维持在较高水平。 3.合作并购 （1）9月11日，石药集团新诺威制药股份有限公司，全资子公司石药圣雪石药圣雪发布公告：与恒鲁生物设合资公司，加快合成生物学功能性原料，用于加快母乳低聚糖（HMO）及其他生物合成产品的生产。恒鲁生物是一家专注合成生物学方法开发新食品原料企业，采用重组克鲁维酸奶酵母发酵及酶法制备的母乳低聚糖（HMO）的研发和量产进度均处于国内先进水平。石药圣雪主要产品包括无水葡萄糖、阿卡波糖以及各类生物酶等功能性原料，以及一母液、液糖70和P8酶等产品。石药圣雪通过与恒鲁生物成立合资公司，共同促进合成生物学和现代生物技术在大健康领域功能性原料的产业化应用。 （2）9月12日，山西丽思雅生物科技集团与北京大学生命科学园联合建设“蛋白质与皮肤健康联合实验室”，该实验室主要聚焦蛋白质与皮肤健康相关的出研究，同时还涉及重组胶原蛋白的创制及应用。丽思雅生物旗下拥有艾肌芙与华科美妍两大品牌。其中，华科美妍主要生产销售功能性、治疗性护肤产品，聚焦线下市场；艾肌芙则主攻线上，主要生产销售次抛类护肤品，倡导零防腐零添加概念。 （3）9月17日，通化东宝药业股份有限公司与南京健友生化制药股份有限公司关于甘精、门冬、赖脯三种胰岛素注射液在美国市场的战略合作举办了签约仪式。根据协议，通化东宝与健友股份将根据美国FDA药品注册要求，共同开展上述三种胰岛素合作产品的开发和生产，同时健友股份将获得产品上市后在美国市场独家商业化权益。 （4）9月20日，北京循原科技有限公司与长春美禾科技发展有限公司在北京举办了战略合作协议签约仪式，双方建立深度战略合作关系。双方将在技术整合、生产制造等层面达成战略合作，以生物制造产业链路痛点与需求为出发点，为包括科研机构、政府平台、产业公司等机构提供工艺工程设计、工艺优化升级、成套装备及技术服务。同时，基于生物基乙二醇进行下游应用产品的联合开发，结合双方资源优势推动产线落地并拓展海外生物基化学品及生物基材料市场。循原科技是一家基于非粮碳源的生物炼化与生物制造平台公司，集成优化推出了拥有自主知识产权的生物质转化成套技术、装备及工艺，可利用各类非粮生物质为原料，生产具有普适性的工业可发酵糖，高品质的工业可催化糖及原料级的木质素等。基于以上中间产品，该公司长期布局生物基材料、生物基化学品、生物基能源等各类大宗产品的低碳制备。 （5）9月20日，中国远洋海运集团有限公司、上海国际港务（集团）股份有限公司、国家电力投资集团有限公司、中国检验认证（集团）有限公司，在线共同签署《关于开展绿色甲醇 产业链建设合作备忘录》。本次协议的签署，标志着国内首个涵盖生产、运输、加注、认证等环节的船用绿色甲醇全产业链项目进入实际建设阶段，为航运业的新能源应用和绿色转型开启崭新篇章。同时，各方将以打造绿色甲醇产业链为切入点，前瞻性布局其它航运绿色燃料的研究和应用，不断深化合作关系、拓宽合作领域，树立绿色产业合作的典范。 4.评审登记 （1）9月6日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布公司的候选药物NFS-05，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA），完成澳大利亚治疗用品管理局（TGA）临床试验备案，被批准开展临床试验。显性遗传性视神经萎缩（ADOA）是一种常染色体显性遗传视神经病变，约80%的ADOA由OPA1基因突变引起。OPA1蛋白的功能下降导致了线粒体片段化，线粒体呼吸链复合物的不稳定性增加，从而损坏线粒体的功能，最终导致RGC细胞凋亡以及视神经萎缩。患者临床表现为双眼大致对称、缓慢进展的视力下降, 双颞侧视盘苍白, 中心视野缺损, 色觉障碍。目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。 （2）9月9日，百吉生物在CGT领域取得又一突破性进展，公司第三条全球首创产品管线BRL03 I/II期临床试验申请获得美国FDA批准，用于治疗多种晚期实体瘤（包括肺癌、胃癌等）。值得一提的是，BRL03还是百吉生物研发的首款进入临床的TCR-T产品。百吉生物自主创新技术平台IDENTIFIER®平台为抗原、抗体和TCR发现鉴定提供坚实的支撑。目前，得益于来自上千个体的TCR和肿瘤蛋白组数据库，百吉生物可实现两周内从筛选到优化，针对不同的治疗需要，找到合适的开发资产。通过该平台，百吉生物筛选出受众群体广且兼具高特异性和高亲和力的针对多种实体肿瘤的TCR；此外，基于另一自研的MSE-T®平台，BRL03还通过额外的功能模块组件让T细胞在实体肿瘤微环境中不易耗竭从而更持久地发挥抑瘤效力。 （3）9月13日，据CDE官网显示，康德赛自主研发用于治疗晚期卵巢癌的个体化树突状细胞（以下简称“DC”）CUD002注射液临床试验的申请获临床试验默示许可。该产品为中国首款基于卵巢癌患者肿瘤新生抗原的mRNA编辑DC肿瘤疫苗。其中，CUD002作为中国首款基于肿瘤新生抗原的mRNA编辑DC肿瘤治疗性疫苗，根据患者独特的突变信息定制设计并制造，能激发患者自身免疫系统识别卵巢癌抗原，产生抗肿瘤免疫反应并杀伤肿瘤细胞，让当前无法从现有疗法获益的患者看到新的曙光。 （4）9月20日，作为“百亿级哈兽研国际生物谷”首批落地项目，占地12332.50平方米、首期投资4500万元的国生生物GMP生产基地正式竣工投产，该项目将建成国内单体最大的兽医诊断制品生产基地，有力推进“环哈兽研创新创业生态圈”建设。国生生物成立于2010年，聚焦哈兽研等国家重点科研院所和高等院校的科技成果，目前拥有1个国家级科研平台、3个省市级科研平台，2家国家级高新技术企业，1个兽药GMP生产基地，并建有哈尔滨市博士后创新实践基地，是我国兽用生物制品领域重要的技术集成、创新集成、产业集成的成果孵化基地。 （5）9月23日，深信生物自主研发的带状疱疹mRNA疫苗IN001获得FDA的IND许可。其中，IN001采用自主设计和优化的mRNA序列及自主知识产权的脂质纳米颗粒（Lipid Nanoparticles，LNP）递送系统，是继Moderna和Pfizer/BioNTech之后全球第三款在同样mRNA技术路线获得FDA临床实验许可的带状疱疹疫苗产品。目前Moderna和Pfizer/BioNTech的带状疱疹mRNA疫苗均处于I期临床阶段。
国 外动 态
1.融资上市
（1）日前，一家生成式 AI 制药公司Generate Biomedicines宣布完成 2.73 亿美元 C 轮融资，本轮融资吸引了多个新投资方，包括安进、英伟达、MAPS Capital 等，创始投资方 Flagship Pioneering 以及包括 ARCH Venture Partners 在内的 B 轮投资方也都参与其中。公开数据显示，这笔融资也是迄今为止年内生物技术领域最大的一笔私募融资。Generate Biomedicines是一家成立于 2018 年的 AI 制药公司，总部位于马萨诸塞州大波士顿地区，由美国生命科学知名风投 Flagship Pioneering 创办。该公司专注于利用生成生物学+AI 技术开发新型蛋白质药物，现阶段已经开发了 17 个在研项目，已有1条管线进入临床，且未来还计划每年启动 10 个在研项目。
（2）近日，专注于开发基于mRNA的疗法以预防和治疗衰老相关的慢性疾病的Rejuvenation Technologies宣布获得了$10.6Mn的种子轮融资。本轮融资由Khosla Ventures领投，Shanda Ventures、Asymmetry Ventures、Merchant Adventures、Longevity Tech Fund和Y Combinator也参与了本轮融资。截至目前，Rejuvenation Technologies 的融资总额达到了$15.2Mn。月1日， Rubi Laboratories 宣布，与全球时尚品牌 Reformation、GANNI、Nuuly、H&M 、Patagonia建立初步战略试点合作伙伴关系，并且获得了由 Talis Capital 领投的 870 万美元系列种子基金，共同参与投资的还有 Patagonia 的Tin Shed Ventures、 H&M Group、 Collaborative Fund和Necessary Ventures。
（3）9月18日，合成生物学初创公司ResVita Bio宣布获得美国国家过敏及传染病研究所（NIAID）提供的小型企业创新研究 (SBIR) 第一阶段的资助，共 25 万美元。据悉，这笔资金将用于开发 RVB-001 治疗特应性皮炎（AD）。这也是ResVita Bio在一年内第 2 次获得美国国立卫生研究院 (NIH) 的 SBIR 拨款。去年 9 月，ResVita Bio 获得资金用于开发 RVB-001 治疗 Netherton 综合征，并被 FDA 授予罕见儿科疾病资格。据悉，凭借罕见儿科疾病认定，如果 RVB-001 的新药申请获得批准，ResVita Bio 可能有资格获得优先审评券，该券可兑换用于任何后续药品上市申请的优先审评。
（4）近日，合成生物学初创公司 Pow.Bio 宣布完成950万美元的A轮融资。此轮融资由 Re:Food 和Thia Ventures领投，其他参投机构包括Hitachi Ventures（日立有限公司的企业风险投资部门）、Possible Ventures、XFactor Ventures、Bee Partners、iSelect、Climate Capital、Vectors Angel、Better Ventures 和 Cantos。Pow.Bio成立于2019年，总部位于加利福尼亚州伯克利，公司通过开发智能连续发酵技术，建立更高效的生物反应器容量，大幅降低与生物制造相关的高成本，由此释放可持续生物制造产品的经济可行性。Pow.Bio系统中集成了一种名为 SOFe 的 AI 控制软件，可以加速流程优化并驱动自动发酵，能够运行数百小时的高性能连续发酵。其先进的硬件和智能软件的结合，以传统系统资本支出的一小部分，推动了 5 倍的生产力增长。
（5）近日，开发蛋白质设计方法的公司Scala Biodesign宣布完成550 万美元种子轮融资，正式走出隐匿模式。此轮融资由以色列风险投资公司 TLV Partners 领投，后者投资于早期初创企业。Scala由Ravit Netzer及Adi Goldenzweig创立，前者担任 CEO，后者兼任 CTO。他们在魏茨曼科学研究所 Sarel Fleishman 教授的实验室研究蛋白质工程，Fleishman 现在是该公司的首席科学家。两人研究并开发了重新设计天然蛋白质的 PROSS 算法，该算法可以产生半衰期、热稳定性和表达水平有所改善的变体。如今，PROSS 已用于各种商业应用。此外，Goldenzweig 使用她的方法改进了一种疟疾疫苗，该疫苗目前正在西非进行 Ⅱ 期临床试验；该技术的另一个应用是产生用于生物燃料生产的木材降解酶。
2.技术突破 （1）近日，专注于解码生物学以编程改变药物研发的人工智能公司Deep Genomics发表了“An RNA foundation model enables discovery of disease mechanisms and candidate therapeutics"，介绍了该公司的独特的人工智能基础模型BigRNA。BigRNA是第一个用于发现RNA生物学和治疗学的transformer神经网络，包括近20亿个可调参数，并在包含1万亿个基因组信号的数千个数据集上进行训练，代表新一代深度学习人工智能，可应用于一系列不同的RNA治疗发现任务。BigRNA以未注释的DNA或pre-mRNA序列作为输入，预测组织特异性RNA表达、剪切、microRNA位点和RNA结合蛋白特异性。与仅限于错义变异的方法不同，BigRNA可以跨多种机制识别致病性非编码变异效应，包括多聚腺苷酸化、外显子跳跃和内含子保留。 （2）9月20日，巴斯夫宣布推出业内首款生物质平衡的塑料添加剂产品组合，首批产品包括 Irganox® 1010 BMBcert™和 Irganox® 1076 FD BMBcert™。这些产品已经通过国际可持续发展和碳认证机构（ISCC PLUS）的质量平衡认证，由 TÜV Nord 进行认证。这些业界首创的解决方案支持以可再生原料替代化石原料，助力客户实现其可持续发展目标。巴斯夫生物质产品组合（BMBcert）有助于减少对化石原料的需求。在价值链的起点，化石基原料被ISCC认证的生物基原料取代，相应的数量根据质量平衡方法计入产品。通过这些可持续来源的可再生原料，产品“从摇篮到大门”的碳足迹大幅降低，相较于传统牌号产品的全球平均碳足迹，可降低高达60%。 （3）近日，赛诺菲与LabGenius合作取得纳米抗体突破，LabGenius公布了两年多合作研究取得的初步成果：经过LabGenius优化的NANOBODY®候选抗体在不影响原始抗体效力的情况下，在靶向特性上表现出7倍的增强。并且，这些新的纳米体都可以在大肠杆菌中显著表达，表现出优秀的生产属性。LabGenius 利用其机器学习平台优化赛诺菲的抗体分子，极大地补充了赛诺菲的大分子研究战略，这也意味着合成生物学与人工智能技术可以在生物制剂的发现和开发上提供更多可能性。 （4）近日，来自麻省理工学院的Daniel Anderson教授和马萨诸塞大学的薛文副教授在Nature Biotechnology发表了一篇题为“Combinatorial design of nanoparticles for pulmonary mRNA delivery and genome editing”的通讯。由于以非病毒为载体的基因疗法虽然在治疗肺部疾病方面具有广泛的应用，但仍受到递送这一难题的限制。在该篇通讯中，作者利用高通量平台，合成并筛选了可生物降解的可电离脂质组合文库，以构建用于递送mRNA和CRISPR-Cas9基因编辑系统的吸入式递送载体。最终通过筛选和鉴定获得的新型脂质纳米颗粒（LNP），适合气管内多次给药，能在肺上皮细胞中实现高效基因编辑，为先天性肺部疾病的基因治疗开辟了新的途径。 3.合作并购 (1) 9月18日，生物制药公司 Ligand Pharmaceuticals分拆其子公司 Pelican Technology，并将其与合成生物学公司 Primordial Genetics 合并，推出了Primrose Bio，专注于开发最先进的蛋白质和核酸药物发现和生产系统。该平台是一个重组蛋白生产平台，适合复杂、大规模蛋白质生产，重点是开发、增强和推进用于人类治疗的蛋白质。 （2）近日，专注于多肽口服药物开发的Entera Bio与多元化医疗保健公司OPKO Health子公司OPKO Biologics联合宣布已签订研究合作协议。根据协议条款，OPKO 将提供其专有的长效 GLP-2 肽和某些泌酸调节素 (OXM) 类似物，结合Entera 专有的多肽口服给药技术平台开发口服片剂配方。 （3）9月20日，大环肽疗法发现/开发的全球领导者PeptiDream宣布，已与Genentech达成新的多靶点合作与许可协议，双方将致力于新型大环肽-放射性同位素（peptide-RI）偶联物的发现与开发。根据协议，PeptiDream 将利用其专有的PDPS发现、优化和开发大环肽候选物，用于针对Genentech选定靶点开发多肽-RI偶联物。PeptiDream 将主导早期临床前开发，然后将合作开发的多肽-RI偶联物移交给基因泰克进行进一步开发和商业化。PeptiDream 将保留在日本本土开发和商业化该类多肽-RI偶联物产品的权利。协议条款显示，PeptiDream 将从Genentech获得 $40Mn的预付款，根据特定开发、监管和商业里程碑情况，PeptiDream还有资格的实现获得最高可达 $1Bn的付款。此外，PeptiDream 还有资格从合作中产生的任何此类产品的净销售额（日本以外地区）中获得分级收益。 （4）9月26日，Dyadic与bYoRNA联合宣布，双方达成一项开发和商业化协议，将合作推出真核细胞mRNA生产平台，颠覆已有的体外转录（IVT） mRNA生物生产技术。本次合作通过将bYoRNA的新型真核生物RNA平台与Dyadic经过工业验证的C1蛋白生产平台相结合，尝试在Dyadic的真核C1细胞平台中表达“生物”RNA，设计、开发和商业化mRNA产品。通过该细胞平台，将提供一个更具成本效益的生产模式，用于生产大量低成本的mRNA。 （5）9月27日，合成生物学龙头Ginkgo Bioworks宣布与Pfizer达成合作协议，共同开发三款RNA药物，协议总金额高达$331，Ginkgo还将获得一定比例的销售分成。其中，Ginkgo的RNA技术结合了高通量筛选和多参数设计，能识别特定应用的、新型天然和合成元素，以实现高效的生产、环化，提高表达稳定性。 （6）9月28日，细胞与基因治疗CDMO龙头Oxford BioMedica已经宣布通过从Institut Mérieux（梅里埃生物研究所）收购ABL欧洲公司，在法国为其CDMO网络增加两个设施，以加强对欧盟制造能力和工艺发展客户的服务。 4.评审登记 （1）9月5日，专注于开发基因疗法的uniQure宣布，FDA已批准旗下在研基因疗法AMT-260的研究性新药（IND）申请，用于治疗难治性内侧颞叶癫痫（MTLE）。AMT-260 包含一个 AAV9 载体，该载体可局部递送两种工程化 miRNA，旨在降解 GRIK2 基因并抑制谷氨酸受体亚型 GLUK2 的异常表达，该亚型会引发难治性 MTLE 患者的癫痫发作。 （2）9月19日，生物制药公司Rhythm Pharmaceuticals宣布，EMA已对其主要产品IMCIVREE™（Setmelanotide）用于治疗获得性下丘脑肥胖的孤儿药指定请求发表积极意见。Rhythm正在一项针对获得性下丘脑肥胖的全球Ⅲ期临床试验中评估Setmelanotide，预计将于2023Q4完成患者入组。IMCIVREE™已在2020-12-02获FDA批准用于治疗因缺乏前阿黑皮素原（POMC），前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶/ kexin 1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）而导致肥胖的成人和儿童（≥6岁）患者的慢性体重管理。继获得上市许可后，FDA授予了setmelanotide 儿科罕见病优先审评资格（PRV）。Rhythm可将PRV用于接受任何后续上市申请的优先审查，或出售或转让给其他公司。先前，FDA也授予setmelanotide突破性疗法和孤儿药称号；除此之外，EMA也将该分子纳入优先药物（PRIME）计划。 （3）9月28日，BioNTech宣布加拿大卫生部已授权两家公司的奥密克戎XBB.1.5适应单价COVID-19疫苗（COMIRNATY Omicron XBB.1.5）用于6个月及以上的儿童。更新后的疫苗将在加拿大作为单剂提供给 5 岁及以上的个人，无论之前是否具有 COVID-19 疫苗接种史。
研 究 进 展
（1）近日，中国科学院天津工业生物技术研究所团队在维生素 B12 生物合成技术开发方面取得新进展。研究人员通过将微生物 B12 合成途径中 24 步催化反应进行模块划分，构建了体外无细胞催化合成微生素 B12 的技术体系，并实现了体外多酶催化体系中产量的较大提升。相关文章以题“A synthetic cell-free 36-enzyme reaction system for vitamin B12 production”发表于Nature Communications。该团队由张大伟研究员领导。研究工作得到国家重点研发计划、国家自然科学基金、中国科学院青年创新促进会和天津市合成生物技术创新能力提升行动的支持。
（2）9月7日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学、戴祯、Miguel A. Esteban及潘光锦共同通讯在Cell Stem Cell 在线发表题为“Generation of a humanized mesonephros in pigs from induced pluripotent stem cells via embryo complementation”的研究论文，该研究发现通过胚胎互补诱导多能干细胞可以在猪体内产生人源化中肾。为了产生具有优越生态位内竞争力的人类细胞，作者将优化的多能干细胞培养条件与诱导过表达两种促生存基因(MYCN和BCL2)结合起来。所得到的细胞在种间嵌合囊胚的异种环境中具有显著提高的生存能力，并在缺乏SIX1和SALL1的肾缺陷猪胚胎中成功形成有组织的人-猪嵌合中期肾(mesonephros)结构，直至胚胎第28天。该研究证明了在器官发生障碍的猪身上产生人源化原始器官的可能性，为再生医学开辟了一条令人兴奋的途径，并为研究人类肾脏发育打开了一个人工窗口。
（3）9月12日，中国科学院深圳先进技术研究院李汉杰课题组联合深圳市宝安区妇幼保健院、深圳大学、上海交通大学和复旦大学等单位在Cell期刊上在线发表了题为“An immune cell atlas reveals the dynamics of human macrophage specification during prenatal development”的文章。研究团队结合单细胞转录组测序、先进的生物信息学手段、多重免疫荧光染色、体外功能实验等技术构建了横跨18个发育阶段、19种组织的人类胚胎免疫系统发育高分辨率图谱。研究团队重点关注了最具组织特异性的巨噬细胞，鉴定了15种巨噬细胞亚型，其中包括两种新的巨噬细胞亚型，即存在于表皮、睾丸、心脏等外周组织的类小胶质细胞（Microglia-like cells）和具有血管生成促进功能并广泛分布于多个组织中的促血管生成巨噬细胞（Proangiogenic macrophages, PraM）。该研究通过构建人类产前免疫细胞发育的时空动态图谱，揭示了多种巨噬细胞亚型在发育过程中的分化起源、空间定位、功能特征及转录调控机制。
（4）9 月 20 日，在美国材料科学-综合类期刊Matter（影响因子18.9）上发表了一篇题为“High-strength and ultra-tough whole spider silk fibers spun from transgenic silkworms”的研究论文，中国科学家用转基因蚕合成的蜘蛛丝覆盖了类似天然蜘蛛丝表面的保护层，且比防弹背心中使用的凯夫拉纤维坚韧 6 倍。这是第一个利用蚕成功生产全长蜘蛛丝蛋白的研究。东华大学生物科学与医学工程学院博士生米俊鹏为研究的第一作者，该校孟清教授和西南大学夏庆友教授是该论文的通讯作者。
（5）9月26日，中国科学院深圳先进技术研究院合成生物学研究所Howard Chou团队在Metabolic Engineering上发表了题为《Combinatorial optimization and spatial remodeling of CYPs to control product profile》的研究成果。在该研究中，研究人员通过组合优化策略，在酿酒酵母中成功构建了细胞色素P450氧化酶(CYP)和细胞色素P450氧化酶还原酶(CPR)的氧化网络，实现特定三萜皂苷quillaic acid（QA）的高效生物合成。该论文的第一作者是杨加增助理研究员，Howard Chou正高级工程师为本文的通讯作者。罗小舟研究员和Jay Keasling教授也为本研究提供了资源支持，并在实验设计和论文写作上提供了指导。
（6）近日，来自 Amyris 公司的Christopher J.Paddon 等人在 ACSSynthetic Biology 上发表了题为“Coproduction of Phase-Separated Carotenoids and β-Farnesene as a Yeast Biomass Valorization Strategy”的文章。文章表明，作者对一株高产 β-法尼烯的酿酒酵母菌株进一步改造，一次发酵产生两种有价值的产品，即存在于液相的β-法尼烯和细胞内的类胡萝卜素角黄素。团队最初尝试在生产 β-法尼烯的菌株中生产高水平的角黄素，但对生物量增长和 β-法尼烯生产均产生了负面影响。于是研究人员构建了类胡萝卜素途径基因启动子文库，筛选出具有最高 β-胡萝卜素产量和最小程度降低的 β-法尼烯产量的菌株，然后对所得菌株进行改造以生产角黄素。同时，研究人员筛选出一种高效的将 β-胡萝卜素转化为角黄素的 β-胡萝卜素酮化酶，最终使酿酒酵母能同时生产角黄素（2.25g/kg DCW）与 β-法尼烯（>100g/L），且两者存在于不同的相中，不会相互干扰纯度。
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