行业动态

  外 泌 体 有 多 火   

外泌体是细胞分泌的大小约为30-150nm的纳米物质，是细胞外囊泡(Extracellular vesicle,EV)的一类，结构类似于细胞，其磷脂双分子层表面具有多种特异性膜蛋白，内部搭载着多种蛋白质、RNA、DNA等重要生物信号物质，广泛分布于血液、尿液、脑脊液、唾液、乳汁、胆汁等各种体液中。

外泌体的发现距今将近40年，但直到2015年“精准外泌体”概念的提出，外泌体才开始成为疾病诊断和精准治疗的研究热点，展现了巨大的应用前景。国内外资本纷纷布局，注资具有发展潜力的新兴生物技术公司。全球外泌体知名企业中约有2/3聚焦在外泌体治疗业务，管线布局主要集中在包括肿瘤、脑部疾病、疫苗开发、基因治疗/罕见病四大领域。其中国外被报道的外泌体相关研究的企业不少于46家，部分企业如Aegle Therapeutics、Creative Medical、Exopharm、ReNeuron等领先进入临床阶段，或已实现规模化生产用于治疗的外泌体（Codiak Biosciences）。

一方面由于相比国外同行而言，国内外泌体研究起步稍晚，另一方面外泌体从科研到产业化的所面临的技术问题也相对复杂，因此国内外泌体相关产业化距离获得突破性研究成果和成熟的产业技术仍然有一些距离。目前仍然受到一些瓶颈因素的限制，无论是在外泌体靶向递送的底层技术，产业化规模的制备工艺开发，药物递送效率、制剂开发等问题上逐个突破，才能大步向前紧随全球步伐。

为此我们特邀外泌体业内大咖对外泌体转化应用挑战和发展前景，CMC的工艺开发与挑战，外泌体的大规模生产与质量控制，外泌体相关产品的商业化路径探索，外泌体临床与非临床注册法规要求展开激烈的探讨。您知道外泌体最新的市场需求吗？您知道外泌体最新的工艺开发技术吗？您知道工艺开发时候的难点痛点该如何快速正确的解决吗？您知道在监管与市场环境瞬息万变，我们该如何制定临床驱动下的研发、生产与商业化策略来满足监管部门的需求吗？10月19日由佰傲谷与恩泽康泰联合开设的外泌体圆桌讨论将会对以上问题作出解答，敬请期待！

01 嘉宾介绍                                                                      

Frank Li BLA Regulatory创始人兼药事法规首席顾问

Frank Li 博士是邦领(BLA)美国药事法规咨询公司的创始人和临床法规事务专家。李博士在国内接受了外科住院医师培训后，在北京中日友好医院和中国协和医科大学获得了临床硕士学位。随后李博士从日本京都大学医学院获得分子医学博士学位后，在美国的大学和科研机构从事肿瘤免疫方面的研究。李博士在生物制药行业的药事法规方面工作超过15年，包括在 CRO，SNBL，AstraZeneca，MedImmune， Ascentage 等药物开发公司工作的经验。李博士参与了新药 FASENRA（一种针对重症哮喘的抗IL5R 抗体）药物研发的整个过程，包括从Ph-2到世界主要国家的监管部门的申请和批准。李博士还作为药事法规主管领导了一款生物类似药在美国和加拿大的上市申请和抗辩过程。李博士曾任亚盛医药美国公司的运营主管并同时担当药事法规方面的工作和管理。李博士是美国华人生物医药科技协会（CBA）2018-2019会长和董事会成员, 李博士多年来一直是CBA和其他社区组织的志愿者。李博士创立的邦领（BLA）美国药事法规咨询公司提供全方位的美国及世界主要地区的药事法规方面的咨询服务。

尹 航 清华大学教授

清华大学药学院教授、副院长，中药研究院院长、清华大学药学技术中心主任，尹航教授团队发表研究论文超过130篇,引用超过一万次；科研成果已申请专利11项（授予美国、欧盟、日本等专利4项），并有多项成果已经商业化。先后获得国家自然基金委杰出青年科学基金、北京市卓越青年科学家项目、美国化学学会大卫•W•罗伯特森杰出药物化学家奖、OKeanos-CAPA资深科学家奖、中美化学及化学生物学教授联合会杰出青年教授奖、美国国家科学基金会杰出青年教授奖、美国癌症研究学会格特魯德•B•埃利恩奖、美国癌症研究学会的SU2C创新研究奖、悉德尼•金梅尔学者奖、霍华德•休斯医学研究院合作创新奖、以及美国国家卫生研究院的 NIDA 青年化学家奖等多个奖项。曾任国际细胞外囊泡协会执行理事，现任中国研究型医院协会细胞外囊泡分委会副主任委员、中国药学会药物化学专委会委员、《Journal of Extracellular Vesicle》责任主编、多家国际刊物编委。研究成果在新华社、美国广播公司ABC、《自然》、《科学》、《美国国家科学院院刊》、 美国化学会会刊《C&EN》等杂志作为“科研亮点”重点报道。

许 可 唯思尔康 CEO

美国德克萨斯大学西南医学中心博士，哈佛大学博士后研究员，师从国际知名学者Andrew P. McMahon（英国皇家学院院士）和Douglas A. Melton（美国科学院院士、哈佛大学干细胞研究所主任）从事干细胞、基因编辑和糖尿病等研究工作。2014年加入Biogen，主导建立基于干细胞定向分化技术的神经退行性疾病模型，包括老年痴呆、帕金森综合症、渐冻症等。从2016年开始，许可博士在全世界第一家外泌体医疗科创公司Codiak BioSciences工作。作为研发总监，领导了基础研发部开发完成engExTM外泌体工程化载药平台，并全程参与多条管线的FDA临床申报（IND），支持和推动了公司于2020年在Nasdaq的成功上市。2021年，许可博士回国创立苏州唯思尔康科技有限公司，任董事长CEO。

Linda Wang  Xsome Biotech CTO

Linda Wang 现任XsomeBio 爱科盛博生物医药科技有限公司首席技术官。在加入爱科盛博之前，Linda任Skyline九天生物工艺开发及制造和转移（MSAT）总负责人；曾任Wuxi ATU药明生基(无锡)全球细胞与基因产品工艺开发高级总监；ABL(美国)公司高级科学家/下游和分析开发主管；曾在诺华（中国）担任高级科学家从事生物标志物的研究和开发工作。更早期间在美国哈佛公共卫生学院担任过高级研究助理科学家。Linda是一位颇有成就的资深科学家，在中美两国学习和工作30余年，长期从事负责蛋白、抗体、外泌体、及病毒的工艺开发及CMC工作。

孔关义 恩泽康泰CEO

北京恩泽康泰生物科技有限公司创始人及CEO，中关村雏鹰人才，生物医药产业链创新与转化联盟外泌体专委会副主委，中国医药质量管理协会临床试验及大数据质量管理分会青年委员。毕业于武汉大学，生物信息领域资深应用专家，目前专注于外泌体研究与转化领域。主导和参与的科研合作项目成果发表在Science，Nature biotechnology ，Nature communication，JEV等杂志上，申请发明专利20余项及多项软件著作权。2017年创立恩泽康泰公司，率领团队先后搭建外泌体多组学研究及工程化外泌体改造平台，并主导完成多轮超亿元融资。2023年恩泽康泰被评为国家级专精特新小巨人企业，领导恩泽康泰成为外泌体临床转化领域的领跑者。

赵立波 恩泽康泰CTO

2010年博士毕业于武汉大学，同年赴UCLA进行博士后研究。2013年至2016年就职于中国科学院化学研究所，任副研究员。在Advanced Materials，Angewandte Chemie，JEV等学术期刊上发表文章30余篇，申请国内外专利20余项。目前就职于北京恩泽康泰生物科技有限公司，负责公司工程化外泌体平台Echosome®的技术开发。作为执笔人之一参与国内首个外泌体专家共识的撰写。学术任职情况：中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会外泌体技术专家委员会常务委员；中国研究型医院学会细胞外囊泡研究与应用专业委员会委员；中国卫生信息与健康医疗大数据学会第一届消化诊疗产业工作委员会理事；中国医药质量管理协会临床试验及大数据质量管理分会青年委员等。 

02 会议话题                                                                    

    会议时间：10月19日 19:00-21:30  

• 外泌体转化应用挑战和发展前景；

• 外泌体相关产品的商业化路径探索；

• 外泌体的大规模生产与质量控制；

• CMC的工艺开发与挑战；

• 外泌临床与非临床注册法规要求；

• 如何与监管部门进行有效的会议沟通与会前准备?

• 如何与各赛道玩家结合进行高效的药物递送，发挥好其本身具有的天然优势？

外泌体成为资本新宠，想要成为理想载体，还面临哪些挑战？

03 会议话题                                                                    

   关于恩泽康泰：

北京恩泽康泰生物科技有限公司是致力于外泌体技术开发与临床转化的创新型高科技公司。恩泽康泰将十余年的外泌体基础研究与分子生物学、细胞生物学及生物信息学相结合，建立了外泌体研究与转化平台，与国内200+重点医院建立合作，合作发表论文100+，涉及样本类型100+，数量30000+，目前累计获得多轮数亿元融资。参与撰写外泌体专家共识，并与中国细胞外囊泡学会联合举办《外泌体大讲坛》（已开展专家讲座50余期）。现已入选“专精特新小巨人企业”、“博士后科研工作站”、“北京市专精特新中小企业”、“国家高新技术企业”、“中关村高新技术企业”、“中关村金种子企业”等。

公司业务分为两个板块，一方面基于自主知识产权的平台提供领先的生命科学研究服务，以外泌体组学平台—Exoomics为核心的高通量多组学解决方案和工程化外泌体改造平台—ModiExo为核心的基础研究解决方案等丰富的产品线，并且围绕客户需求不断推出高效的外泌体研究工具；另一方面是基于核心知识产权的工程化外泌体平台-Echosome赋能外泌体创新药研发，现已建成3000平米外泌体GMP中试车间，并且建立成熟的外泌体生产工艺和质量表征体系，可提供工程化外泌体载体设计开发、工程化外泌体药物PCC开发等CRO服务及工程化外泌体的CDMO服务。公司致力于通过提供系统的外泌体研究与转化解决方案，赋能临床科研，加速临床转化，成为外泌体研究与转化合作伙伴。