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2024 年 3 月 21 日，刚刚，哈佛大学麻省总医院的一个医疗团队宣布，他们首次将经过 CRISPR 基因编辑的猪肾脏移植到了一位活人患者体内。该患者名为 Richard Slayman，现年 62 岁。

研究团队于 2024 年 3 月 16 日完成了这项里程碑式异种移植手术，手术后不久，这个基因编辑的猪肾脏在他体内就开始产生尿液，他的病情也得到了持续改善，已经能够停止透析。截至目前没有出现并发症，他现在已经能够在医院里走动，预计将很快出院。

该患者多年来患有糖尿病和高血压，已在麻省总医院接受了十多年的治疗，在肾脏衰竭后，他接受了 7 年的透析治疗，在 2018 年，他还曾移植了一个人类肾脏，然而这个移植肾脏在 5 年衰竭。此时他再等待一个配型成功的人类肾脏至少需要再等五六年，而他的病情显然等不起。

近年来，基因编辑的猪器官开始被移植到人体内，例如，马里兰大学医学院在 2022 年和 2023 年将基因编辑的猪心脏移植到了两个活人体内，分别延长了患者 2 个月和 40 天的寿命。

此次移植的基因编辑猪肾脏，来自 eGenesis 公司开发的基因编辑猪，该公司由基因编辑先驱乔治·丘奇（George Church）、杨璐菡等人创立于 2015 年，此次移植的猪肾脏，敲除了 3 个猪基因，敲入了 7 个人类基因，还敲除了猪基因组中的存在的内源性逆转录病毒序列。

▲图｜移植使用的尤卡坦迷你猪

此次异种移植手术中使用的基因编辑猪共进行了 69 处基因编辑，eGenesis 公司于 2023 年 10 月在 Nature 上发表的临床前研究显示，该基因编辑的猪肾脏在移植后让食蟹猴存活了超过两年时间（758 天），这项研究为基因编辑猪器官进行人类临床试验奠定了基础。

具体来说，该基因编辑猪敲除了会引起排异反应的表达聚糖抗原的 3 个猪基因（GGTA1、CMAH 和 B4GALNT2L），敲入了 7 个人类基因以减少灵长类免疫系统的对抗，这7个人类基因包括补体相关的 CD46 和 CD55、凝血相关的 THBD 和 PROCR、先天免疫相关的 CD47，抑制缺血再灌注损伤、细胞凋亡和炎症的 TNFAIP3 和 HMOX1。还让猪基因组中所有的内源性逆转录病毒基因的所有拷贝失活。

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