本周二（2025年11月18日），Arrowhead Pharmaceuticals宣布，美国FDA已批准siRNA药物REDEMPLO（plozasiran），作为饮食辅助剂用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯（TG）水平。值得注意的是，这是Arrowhead公司的首个产品批准。根据Arrowhead报告，REDEMPLO将于年底在美国市场上市。此外，REDEMPLO也是
中国上海 & 美国新泽西州泽西市，2025年11月17日 —— 复宏汉霖（2696.HK）与Organon（纽交所代码：OGN）共同宣布，帕妥珠单抗注射液（420 mg/14 mL）POHERDY®（pertuzumab-dpzb）生物制品许可申请（BLA）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，并可与原研产品PERJETA（pertuzumab）互换使用，成为美国首款且唯一的PERJET
体内CAR-T依然如火如荼。近日，一家专注于体内精准基因组药物的生物技术公司Azalea Therapeutics完成了总计8200万美元的种子轮及A轮融资，走出隐匿模式，加入体内CAR-T的竞备赛当中。Azalea公司由多名基因编辑与细胞工程领域具有重要影响力的科学家联合创立，包括诺奖得主Jennifer Doudna博士、斯坦福大学生物工程教授Michael Fischbach博士。这笔总计8
日前，MacroGenics在2025年第三季度财报中，披露将终止其核心管线PD-1×CTLA-4双抗lorigerlimab在前列腺癌中的开发，不过将继续开发lorigerlimab用于卵巢癌和其他妇科癌症。这一临床开发终止的决定，是基于lorigerlimab针对转移性激素敏感性前列腺癌 (mCRPC) 患者的LORIKEET 2 期试验的中期数据，并进行投资组合审查和评估后做出的。前列腺癌2
Neuphoria Therapeutics的决断看起来非常果断，10月III期临床失败，立即宣布战略选择方案，现在已有股东买家愿意收购。对于这家原1996年成立的澳大利亚老公司来说，这或许是个好结局。澳股转美股的公司Neuphoria Therapeutics的前身是澳大利亚公司Bionomics Limited，公司最初在澳洲股市的流动性接近枯竭，后来为了更好的融资机会，先是在美国市场发放存托
随着中国实体瘤CAR-T的研发，在各大实体瘤适应症上的突破性进展。小编知道，肯定会吸引来海外药企们的关注。日前，国外知名的实体瘤CAR-T开发公司Lyell Immunopharma，宣布收购了斯丹赛生物的实体瘤CAR-T候选药物LYL273（GCC19CART）除大中华区以外的全权权益。值得注意的是，这是Lyell这家以实体瘤CAR-T（主要是ROR1 CAR-T）开发为最初目标的公司，在放弃实
当下，CAR细胞疗法的下一代开发策略主要分为两个路线，一个是发展已久的异体来源的“现货型”、一个是异军突起的in vivo（体内）。但就目前的形势来看，无论是投资界，还是研发端，好像更偏向in vivo CAR-T的技术路线。日前，知名的通用细胞治疗开发公司Sana Biotechnology宣布，暂停对同种异体CAR-T研究的招募和进一步内部投资。放弃同种异体CAR-TSana Biotechn
昨日，Intellia Therapeutics公布了2025年第三季度财报，并宣布此前报告的一例4级肝转氨酶和总胆红素升高的患者死亡。该死亡案例发生在体内基因编辑药物NEX-z的3期研究MAGNITUDE试验中，一名ATTR-CM患者在2025年9月30日接受给药，数周后经历了4级肝转氨酶和总胆红素升高，随后患者住院治疗，于2025年11月5日死亡。根据Intellia公司报告，这是一个合并症复
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